Las personas afectadas por una enfermedad rara (que, en verdad en castellano habría que llamar infrecuentes) tienen una dura lucha para que alguien se ocupe de ellos. Como tienen, tomada una a una, muy baja incidencia (las padecen menos de 5 de cada 10.000 personas), las posibles ventas de un remedio serían muy bajas, mientras que el esfuerzo investigador para conseguirlo es el mismo (o superior) que el de medicamentos con mucha más salida comercial. El resultado, según ha expuesto Ana Villegas, del Hospital Clínico San Carlos (Madrid), es que de las más de 5.000 patologías catalogadas como raras, sólo 50 tienen tratamiento. "Las enfermedades raras suponen un reto y son de una gran complejidad clínica a la hora de su diagnóstico", ha afirmado Villegas en una conferencia con motivo del día mundial para recordar estas enfermedades, que fue el domingo. "Muchos de estos pacientes tienen una gran sensación de orfandad y abandono, puesto que su enfermedad tiene una baja prevalencia social", añadió durante la jornada organizada por Alexión Pharma, un laboratorio que en 2007 sacó el único tratamiento que existe para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una dolencia que se debe a que los glóbulos rojos se rompen, lo que provoca anemia y debilidad.